“基因魔剪”可治疗遗传性失明,对测试基因突变能力有里程碑意义

2020-03-11

科技日报北京38日电 (记者刘霞)一名遗传失明症患者成为接受CRISPR-Cas9基因疗法直接人体试验的第一人。据英国《自然》网站近日报道,科学家首次开展临床试验,将CRISPR-Cas9基因疗法直接用于人体,治疗遗传性眼病——莱伯氏先天性黑蒙症(LCA10)。他们表示,此试验旨在测试该基因编辑技术移除导致LCA10的基因突变的能力,具有里程碑意义。




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基因治疗是指用正常的基因导入人体细胞,以纠正或补充因基因缺陷和异常所引起的疾病,是一种根本性的治疗策略。导入的基因可以是与缺陷基因对应、在体内表达具有特异功能的同源基因,也可以是与缺陷基因无关的治疗基因。与常规的药物/治疗方案相比,基因治疗能从源头上解决疾病的发生,故而在一些目前无法治疗或疗效不佳的疾病上有明显优势,如血友病等。在安全性上,基因治疗仍属于新兴技术,人们对基因和疾病的认知还有很多盲区,且基因更改后通常难以逆转,潜在风险较大;而传统的药物治疗大多已经经历了几十年甚至上百年的发展和使用,风险相对可控




从适应症分布上来看,国内外基因治疗临床试验的适应症结构分布较为相近,略有差异,主要表现为国内针对肿瘤、血液疾病、免疫系统疾病的基因治疗临床试验(即血液肿瘤)的占比要高于国外,导致这个现象的原因主要是这些疾病的治疗在国外发展相对较快,可借鉴的技术方案和临床治疗经验更多,因此作为跟随者,国内企业的产品也大多聚焦于这几个适应症上。此外,肿瘤治疗的市场空间远大于一般的遗传疾病,这也是现在国内企业大批进入肿瘤基因治疗行业的重要驱动因素。




相对于传统的药物和治疗方案,基因治疗尚属新兴的治疗技术,技术更迭速度较快,难以实现全方位的监管。因此这几十年来,国内外监管部门也根据基因治疗技术的发展,不断出台相关的政策,力求从技术安全、伦理等方面对行业进行规范。




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“基因魔剪”可治疗遗传性失明,对测试基因突变能力有里程碑意义
2020-03-11

科技日报北京38日电 (记者刘霞)一名遗传失明症患者成为接受CRISPR-Cas9基因疗法直接人体试验的第一人。据英国《自然》网站近日报道,科学家首次开展临床试验,将CRISPR-Cas9基因疗法直接用于人体,治疗遗传性眼病——莱伯氏先天性黑蒙症(LCA10)。他们表示,此试验旨在测试该基因编辑技术移除导致LCA10的基因突变的能力,具有里程碑意义。




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基因治疗是指用正常的基因导入人体细胞,以纠正或补充因基因缺陷和异常所引起的疾病,是一种根本性的治疗策略。导入的基因可以是与缺陷基因对应、在体内表达具有特异功能的同源基因,也可以是与缺陷基因无关的治疗基因。与常规的药物/治疗方案相比,基因治疗能从源头上解决疾病的发生,故而在一些目前无法治疗或疗效不佳的疾病上有明显优势,如血友病等。在安全性上,基因治疗仍属于新兴技术,人们对基因和疾病的认知还有很多盲区,且基因更改后通常难以逆转,潜在风险较大;而传统的药物治疗大多已经经历了几十年甚至上百年的发展和使用,风险相对可控




从适应症分布上来看,国内外基因治疗临床试验的适应症结构分布较为相近,略有差异,主要表现为国内针对肿瘤、血液疾病、免疫系统疾病的基因治疗临床试验(即血液肿瘤)的占比要高于国外,导致这个现象的原因主要是这些疾病的治疗在国外发展相对较快,可借鉴的技术方案和临床治疗经验更多,因此作为跟随者,国内企业的产品也大多聚焦于这几个适应症上。此外,肿瘤治疗的市场空间远大于一般的遗传疾病,这也是现在国内企业大批进入肿瘤基因治疗行业的重要驱动因素。




相对于传统的药物和治疗方案,基因治疗尚属新兴的治疗技术,技术更迭速度较快,难以实现全方位的监管。因此这几十年来,国内外监管部门也根据基因治疗技术的发展,不断出台相关的政策,力求从技术安全、伦理等方面对行业进行规范。




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